“近年来罕见病的医保准入机制和相关政策的推动也为越来越多的罕见病药物进入大众视野带来了希望。让更多罕见病患者吃得起药、看得起病，是我们努力的目标，也是全社会共同的期望。未来，希望通过社会各界的共同努力，从社会层面、政府层面、医保支付层面、乃至社会慈善机构医院管理层面，为罕见病患者提供更有效、更可及的治疗方案,全方位助力提升患者生存质量。”6月10日，青岛市疑难罕见病中心主任、疑难罕见病中心主任焉传祝教授，在人民日报健康客户端主办的罕见病医疗保障探索圆桌讨论会上表示。

此次讨论会邀请了全国多位临床、药学、药经、政策研究专家共议视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）创新诊疗及保障的发展方向。

焉传祝教授

【资料图】

作为被列入中国《第一批罕见病目录》的疾病，NMOSD 是一种免疫介导的以视神经和脊髓受累为主的罕见神经系统自身免疫性疾病，具有高复发、高致残的疾病特征，患者一年内总体复发率达４０％－６０％，青少年患者复发风险更高达90%，高频的复发会导致不可逆的残余视力丧失甚至影响生长发育。就目前的医疗进程而言，预防复发是缓解期的主要治疗目标，长期疗效和安全性是患者选择药物的重要因素。然而现有治疗方案仍然存在不足，在疗效和安全性难以保障的前提下，青少年患者甚至存在无药可用的情况。因此，亟需高效安全药物改善患者治疗现状。

作为NMOSD患者代表，北京邮电大学高立教授分享了她近20年的就医和治疗经历。她说：“2004年因为一次耳部瘘管手术诱发致病，虽经多处求医被诊断为多发性硬化，但最终还是导致了视力残障4级。当年视神经脊髓炎曾被认为是多发性硬化的一种亚型，经过了十年治疗虽有所缓解，但残障问题还是一步步叠加累积，最初还一度被误认为心理问题。基于我个人的诊疗经历以及1500余位全国各地病友的反馈可以看出，目前NMOSD疾病及复发的治疗依然十分困难，尤其是在偏远地区。除了缺少安全有效的治疗药物之外，药物的可及性较低以及未能规范化使用更是阻碍患者有效治疗的重要原因。”

在清除耳部感染的手术与针对NMOSD的免疫抑制药物的治疗下，高立教授的病情曾一度得到了控制，她不仅出国交流、入藏支教还倡议开通了“复发绿色通道”帮助更多病友寻求规范诊疗，但目前处于复发急性期在接受激素冲击治疗。高立教授说：“由于各地对于NMOSD治疗费用报销政策的落地各不相同，NMOSD是否属于医保报销范围，报销条件如何限定以及报销的时效都是值得社会各界去关注、去努力完善的问题。”

在国家的政策推动与研究人员的不懈努力下，萨特利珠单抗（安适平®）作为中国首个获批治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的生物制剂，为中国NMOSD 患者带来了新的治疗希望。

解放军总医院第六医学中心的戚晓昆教授介绍道：“根据两项国际多中心随机对照研究显示，治疗 96 周时，萨特利珠联合治疗组 AQP4 抗体阳性的患者无复发率可达 92%，单药治疗组无复发率可达 77%。亚洲人群与总体人群的疗效趋势一致。长期随访数据显示，治疗 4.6 年时，72%患者可实现无复发，91%患者无严重复发，避免患者发生持久性残疾。关键临床试验 SAKuraSky 研究显示，青少年与成人疗效一致。获得《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南》A级推荐、国际共识建议用于青少年。”戚晓昆教授表示：“萨特利珠单抗填补了国内青少年患者无药可用的空白，并通过靶向针对白细胞介素6受体（IL-6R）发挥免疫抑制，减少复发，减轻炎症，让患者获得持续且安全性的治疗。”

戚晓昆教授

“作为慢性和严重性疾病，NMOSD呈现退行性和致命性的特点，严重影响患者的生活质量，常常需要巨大的费用开销和家庭的支持。萨特利珠单抗在华上市价格已为全球最低价，且为进一步提高患者可负担性，近期主动下调 35%，从而保障患者维持期年费用在33万元左右。”中山大学医药经济研究所助理研究员包晗认为：“萨特利珠单抗这类创新药不仅在医疗研究领域为患者带来更有效地治疗手段，还具有重要的社会价值和经济价值，可有效提高患者生活质量，减少患者照顾者依赖，减轻家庭成员的负担，带来积极的社会意义。同时，患者皮下给药可以实现居家治疗，无需住院，在节约医疗资源的同时也降低患者的医疗成本，具有较高的经济价值。”

责编：乔靖芳

主编：张赫

校对：王卓